Candidat-médicament : composé (petite molécule, anticorps…) ayant un fort potentiel thérapeutique et dont l’activité et la spécificité ont été optimisées.

Le point de départ consiste pour les chercheurs fondamentalistes (recherche fondamentale ou académique) à identifier et valider des cibles thérapeutiques susceptibles d’être impliquées dans une pathologie donnée.
Une fois la cible identifiée, caractérisée et validée par une série de tests biologiques, il est nécessaire d’identifier des substances capables d’agir sur la cible (activation, inhibition) de façon appropriée. Des molécules actives sont identifiées par criblage et sont appelées « hit ». De nouveaux tests, pour mesurer l’effet-dose et vérifier les propriétés physicochimiques de ces molécules, sont entrepris.

La modélisation informatique de la structure chimique des hits et leur interaction avec la cible permet de concevoir de nouveaux dérivés qui subissent de nouveaux tests. On mesure ainsi le potentiel thérapeutique de ces molécules et leur capacité à être administrées à l’Homme.

La chimie médicinale permet alors d’optimiser leur activité sur la cible et leur comportement in vivo (toxicité, biodisponibilité, etc.). On obtient ainsi des molécules leads (têtes de série).

Après plusieurs cycles d’optimisation (échanges entre modélisation, synthèse chimique et tests biologiques), la substance présentant les caractéristiques optimales est choisie comme candidat-médicament. Cette substance entre alors dans un nouveau cycle de tests et d’essais précliniques et cliniques.