Le stade préclinique du développement d’un médicament s’appelle également « phase 1». Il évalue l’activité et l’effet thérapeutique d’une substance sur des modèles animaux et/ou cellulaires en laboratoire, après la recherche fondamentale et avant les essais chez l’homme. Les données issues des essais précliniques (mécanisme d’action, toxicologie, métabolisme...) sont indispensables, d’un point de vue scientifique et réglementaire, à la poursuite du développement d’un médicament. En effet, elles permettent de poser les bases d’une utilisation sûre du candidat médicament lors des études effectuées chez l’homme.